人民网北京10月14日电 近日，国家医疗保障局在官网发布《对十三届全国人大三次会议第6365号建议的答复》。针对全国人大代表提出“关于加强我国罕见病医疗保障政策的建议”的建议，国家医疗保障局答复称，国家医保局高度重视罕见病患者医疗保障工作，不断探索建立罕见病用药保障机制。目前，绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药已在医保目录中。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录，价格大幅下降。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。
国家医疗保障局同时指出， 从现阶段医保制度整体发展状况、群众疾病治疗需求以及医疗保险基金支撑能力来看，当前基本医疗保险主要满足人民群众基本医疗需求。相较于部分罕见病患者年人均数百万的医疗费用而言，目前基本医疗保险特别是城乡居民医保人均800多元的筹资水平尚不能满足罕见病患者保障需求。限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物，尚未能纳入医保用药范围。按照党中央、国务院决策部署，医保部门近期已启动了新一轮医保目录调整工作，将根据基金支付能力适当调整目录范围，更好满足参保群众用药需求。
国家医疗保障局表示，下一步，将深入贯彻落实《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》，在统筹强化三重制度综合保障的基础上，夯实医疗救助托底保障功能，研究探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。同时，加强部门协同，提高罕见病患者诊疗服务水平，提升罕见病用药供应保障能力，做好罕见病审评审批，加快发展商业健康保险，鼓励商业保险机构为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障产品，合力维护好罕见病患者基本医疗权益。
